Las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna recibieron el Premio Nobel de Química 2020 por desarrollar las tijeras genéticas CRISPR/Cas9.

¿Qué son las tijeras genéticas?

Se trata de una herramienta que permite hacer cambios en el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta.

Esta tecnología tiene un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.

“Hay un poder enorme en esta herramienta genética, que nos afecta a todos. No solo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a cultivos innovadores y dará lugar a nuevos tratamientos médicos innovadores”, destacó Claes Gustafsson, presidente del Comité Nobel de Química.

El descubrimiento

Como suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Emmanuelle Charpentier sobre la bacteria Streptococcus pyogenes, descubrió una molécula previamente desconocida, ARNtracr. Su trabajo mostró que el ARNtracr es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR/Cas, que desarma los virus al escindir su ADN.

A la investigadora le gusta citar a Louis Pasteur: «El azar favorece a las mentes preparadas«.

Charpentier publicó su descubrimiento en 2011. El mismo año, inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN. Juntas, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron los componentes moleculares de las tijeras para que fueran más fáciles de usar.

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En un experimento histórico, luego reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían ser controladas para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código genético.

Premio Nobel de Química 2020: tijeras genéticas

Contra el cáncer y enfermedades hereditarias

Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas en 2012, su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los investigadores de plantas han podido desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía. 

En medicina, se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está a punto de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad.

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Los cientificos ya investigan si pueden usar CRISPR/Cas9 para tratar enfermedades de la sangre como la anemia falciforme, que deforma los glóbulos rojos y puede dañar los órganos, y la beta talasemia, que provoca que el cuerpo no fabrique hemoglobina con normalidad, así como enfermedades oculares hereditarias. También están desarrollando métodos para reparar genes en órganos grandes, como el cerebro y los músculos.

Los beneficios son muchos, pero desde el Comité se advierte de que el cortar-pegar genético requiere regulación, ya que puede ser mal utilizado. Pese a esos temores, «las tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad», aseguraron desde Estocolmo.

Las científicas premiadas

Emmanuelle Charpentier nació en 1968 en Juvisy-sur-Orge, Francia. En 1995 realizó su doctorado en el Instituto Pasteur, en París, Francia. Dirige la Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos, en Berlín, Alemania.

Jennifer A. Doudna nació en 1964 en Washington, DC, Estados Unidos. Recibió su título de doctorado en 1989 en la Escuela de Medicina de Harvard, en Boston, EE.UU. En profesora de la Universidad de California e investigadora del Instituto Médico Howard Hughes.

Los 10 millones de coronas suecas del premio se repartirán en partes iguales entre las dos galardonadas.